2025年2月7日，CSLBehring宣布其基因疗法HEMGENIX®（etranacogenedezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）方面取得了四年的长期疗效和安全性数据。这些结果在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上发布，展示了该疗法在临床应用中的显著效果与可靠性。

四年数据：疗效显著，安全可靠

HEMGENIX于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个针对B型血友病的基因疗法，适用于依赖凝血因子IX进行预防治疗的成人患者，这些患者有生命威胁的出血史或频繁的重度自发性出血。该疗法能够有效治疗带有或不带有AAV5中和抗体的成人患者。密歇根大学儿科和病理学教授Steven Pipe博士指出：“B型血友病通常导致关节内自发性出血，造成剧烈疼痛和关节退行性变，严重则可能导致终生残疾。HEMGENIX的研究强调了一次性治疗所能提供的长期出血保护能力，其能够显著减少各种类型的年度出血率，尤其是在关节出血方面，帮助患者摆脱对定期预防性输注的依赖。”

CSL的血液病研发副总裁Andres Brainsky表示：“这些数据不仅增强了我们对于HEMGENIX临床益处的信心，还展示了这种一次性治疗方法能够显著降低B型血友病患者的出血频率，有效减轻患者进行凝血因子IX预防治疗的负担，从而改善患者的生活质量。环亚集团·AG88致力于持续开展HEMGENIX的数据分析，确保医疗专业人士和患者能够获取充分的信息，从而作出最优的治疗选择。我们为能够持续为血友病患者提供转型治疗方案而感到自豪。”

关于B型血友病

B型血友病是一种由F9基因突变引起的罕见且危及生命的凝血障碍，导致患者容易出现自发性出血，特别是在关节、肌肉和内脏器官内出血，引发剧烈疼痛和关节损伤。中度至重度B型血友病患者通常需要终身进行预防性输注凝血因子IX替代疗法，以替补体内不足的凝血因子。

关于HEMGENIX®

HEMGENIX®是一种通过静脉输注实现一次性给药的基因疗法，使用的AAV5病毒载体携带凝血因子IX基因。该载体将因素IX的Padua基因变体（FIXPadua）传递至肝脏的靶细胞中，使患者体内产生的因子IX蛋白活性提高5-8倍，显著增加血液中的因子IX水平，从而减少出血事件的发生。HEMGENIX的临床开发由uniQure（Nasdaq:QURE）主导，CSL获得该疗法的全球商业化权利后，临床试验的赞助权转移至CSL。CSL还建立了上市后登记系统，以获取关于基因疗法长期安全性、有效性与持久性的额外证据。

HEMGENIX已获得欧盟委员会（EC）对欧盟及欧洲经济区的有条件市场授权、英国药品和保健品监管局（MHRA）、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic的批准，以及澳大利亚药品管理局（TGA）的临时批准，显著推动了这一疗法的全球应用前景。